El nuevo enfoque ofrece terapias a grupos de población específicos en los que se puede anticipar que tendrán mejores resultados con menos eventos adversos serios.
Los pacientes con cáncer son por ahora los mayores beneficiarios de la medicina de precisión.
Mejor estimación del riesgo y optimización del tratamiento traerían ventajas para los sistemas de salud.
No son medicinas desarrolladas para cada cual como si se tratara de trajes a la medida, pero tampoco son fármacos que, como una prenda multitalla, son eficaces en cualquier persona.
La medicina de precisión se encuentra entre esos dos extremos. Funciona para grupos específicos de población, pero cuando lo hace, tiende a ir sobre un terreno más seguro: va al blanco de la enfermedad en el paciente indicado. Por eso anticipa mayor eficacia y menor riesgo de efectos secundarios.
El auge apenas comienza, y no es para menos. Aunque no es exclusiva para tratar una enfermedad específica, la medicina de precisión ha mostrado sus mayores beneficios en el tratamiento del cáncer. Todo depende del desarrollo paralelo de pruebas diagnósticas igualmente precisas.
Pulmón, piel, seno
En 2007, por ejemplo, científicos japoneses descubrieron que el 5% de los pacientes que sufrían de “cáncer pulmonar de células no pequeñas” (generalmente jóvenes y no fumadores), eran portadores del llamado gen de fusión EML4-ALK.
Este hallazgo motivó a incluir en el estudio de un medicamento a pacientes que presentaran esta variación específica, y la respuesta fue asombrosa: una tasa de respuesta a la enfermedad superior al 60%, y una tasa de control de la enfermedad del 80%.
Analizar por separado a los pacientes con el gen de fusión EML4-ALK había sido una decisión afortunada. La evidencia resultó tan contundente que la Agencia de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA) aprobó el medicamento en 2011.
La medicina de precisión también llevó esperanzas a los pacientes con melanoma, un cáncer de piel no muy frecuente pero agresivo, responsable del 75% de las muertes por esta enfermedad.
Una porción de los pacientes que sufren de este tipo de cáncer (alrededor del 60%) presentan una mutación genética llamada BRAF V600K, y solo en ese grupo funciona un medicamento aprobado por la FDA en 2011. Por este motivo, el compuesto fue aprobado simultáneamente con un test genético que identifica a los pacientes elegibles al tratamiento.
El cáncer de seno también ha encontrado en la medicina de precisión un duro combatiente. Un ejemplo clásico en este campo fue el desarrollo, aprobado por la FDA en 1998, de un tratamiento contra un cáncer que se presenta en mujeres portadoras de un gen llamado HER-2 (aproximadamente, el 30% de las pacientes).
Más allá de los pacientes
El Consejo Nacional de Investigación de Estados Unidos señala que la medicina de precisión hace alusión a la posibilidad de ajustar los tratamientos médicos a las características de cada paciente. “No significa literalmente la creación de medicamentos o dispositivos que son únicos para una persona –advierte el consejo–, sino a la posibilidad de clasificar a los individuos en subpoblaciones que difieren en su susceptibilidad a una enfermedad particular, en la biología o en el pronóstico de aquellas enfermedades que podría desarrollar, o en su respuesta a tratamientos específicos”.
Un artículo publicado en la revista Clinical and Translational Medicine señala que la medicina de precisión puede traer beneficios para los pagadores de los sistemas de salud en la medida que favorecen “una mejor estimación del riesgo y una optimización del tratamiento, diagnósticos que permiten la identificación temprana de una enfermedad específica, y test que proveen a los prestadores de salud y los pagadores un amplio perfil del riesgo de una enfermedad específica para identificar a los pacientes apropiados para una terapia dirigida”.
